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Indee Labs与悉尼大学合作研究治愈血液癌的基因修饰细胞

  • 大学生活
  • 2019-12-19 09:32:33

新南威尔士州政府已向Indee Labs拨款50万澳元,与悉尼大学合作,消除对病毒的需求,以制造能够治愈某些形式血液癌的基因修饰细胞。

病毒的使用是进行细胞疗法以治疗癌症的主要障碍,因为它增加了产生疗法的成本和复杂性。使用Indee提出的方法进行简化可以使整个过程更快,更便宜且更容易获得。

新南威尔士州卫生部长布拉德·哈扎德(Brad Hazzard)议员今天宣布,新南威尔士州医疗器械基金意味着合作伙伴可以开发一项技术,该技术可以大规模地改变或“转染”用于基因疗法的细胞。

当前的基因疗法太慢且制造昂贵,并且制造规模无法满足即使是全球需求的一小部分

澳大利亚Indee Labs首席执行官Warren McKenzie博士

Indee Labs澳大利亚首席执行官Warren McKenzie博士说:“我们正在解决的问题是,目前的基因疗法生产太慢且太昂贵,而且制造规模无法满足甚至一小部分全球需求。”

该公司没有使用病毒将遗传物质运送到细胞中,而是使用了一种装置(微流涡旋脱落组件)破坏细胞膜,从而使诸如mRNA的遗传物质进入细胞。

它已经在人血细胞和T细胞中证明了这一点,并且实验室测试表明,它比诸如病毒或“电穿孔”等竞争技术更快,更安全且更具可扩展性,后者涉及向细胞传递电击以打孔。在它的膜上。

合作伙伴将使用这笔资金将Indee Labs的技术与电穿孔基因递送方法进行比较,以供将来在悉尼大学和西米德医学研究所的医学教授David Gottlieb博士领导的临床试验中使用。

我们非常乐观,Indee方法将使我们能够迅速向澳大利亚患有血癌的患者推出本地制造的基因修饰的T细胞

悉尼大学医学教授David Gottlieb博士

Gottlieb教授说:“我们非常满意Indee方法将使我们能够迅速向澳大利亚患有血癌的患者推出本地制造的基因修饰的T细胞。”“如果成功的话,该方法将使我们处于将该技术应用于众多癌症患者的有利位置。”

基因疗法的突破

基因治疗领域取得了令人震惊的发现,这些发现最终将治愈许多遗传性疾病和癌症形式,但是这些疗法在天文数字上是昂贵的。

例如,美国食品和药物管理局(诺华公司销售的Kymriah)批准的首个基因疗法对罕见的白血病有效地惊人,当传统疗法失败时,可使83%的25岁以下患者缓解。但价格却高达640,000澳元。

Yescarta是另一种最近获得FDA批准的基因疗法,可从基因上重新启动患者的免疫细胞,以杀死侵袭性形式的血液癌症,即非霍奇金淋巴瘤。费用为504,000澳元。

麦肯齐博士说:“世界各地正在进行数百项临床试验以开发基因疗法,其中大多数依赖于其制造过程中的基因传递步骤。”“我们估计,如果成功,那么将有大约一半的癌症死亡病例可以解决。”

尽管使用微观湍流将减少传递基因以修饰细胞的成本,但其真正价值是为创建新的基因疗法创造了极为简单的过程。

如今,大多数正在开发的基因疗法都依赖工程病毒将遗传物质传递到细胞中。

这些病毒“载体”可以静脉注射或直接递送到体内的特定组织中,并由单个细胞吸收。或者,可以在实验室环境中取出患者细胞样本并将其暴露于载体。

但是病毒传播的遗传物质可能会带来问题。例如,表面呈递的病毒抗原增加了在体内引起自身免疫反应的免疫原性的风险。有害突变的风险意味着需要其他质量控制程序。例如,美国FDA要求在输液后的15年内对患者进行追踪。

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